狙った遺伝子を改変できるゲノム編集技術を使い、患者の体内のゲノムを直接書き換えて、
難病を治療しようという世界初の臨床試験が、米カリフォルニア州で始まった。
15日、治療法を開発する米サンガモ・セラピューティクス社が発表した。

 治療の対象は、遺伝子の異常でムコ多糖を分解する酵素が体内で作られないため、
骨や関節の変形や呼吸困難、臓器肥大などの症状が出る難病「ムコ多糖症U型」。患者は毎週酵素を補う点滴が欠かせない。

 臨床試験は「ジンクフィンガー・ヌクレアーゼ」と呼ばれるゲノム編集技術を活用。
正常な遺伝子を点滴で静脈から注射し、ウイルスを運び屋にして肝臓の細胞に組み込んで、酵素を作れるようにする。
担当医によると肝臓の細胞の1%が修正されれば治療につながるという。
朝日新聞デジタル
http://www.asahi.com/articles/ASKCJ258BKCJUHBI002.html

「知能遺伝子」52個を特定、IQ差の2割を説明 国際研究
2017年05月23日 10:47 発信地:パリ/フランス

【5月23日 AFP】人の知能に関連する52の遺伝子を発見したとする研究論文が22日、発表された。
うち40については、この種の遺伝子として同定されたのは、今回が初めてだという。
 
また、今回の研究では、知能と自閉症との意外な関連性も明らかになった。

将来的に、この成果が自閉症の発症原因解明の助けになる可能性もある。
▽引用元:AFPBBNews 2017年05月23日 10:47
http://www.afpbb.com/articles/-/3129212?pid=0

もしかすると知的障害が治療可能になるかも知れないな